腓骨肌萎缩症通常好发于青少年，属于一类遗传性疾病。治疗上也比较困难，没有特效的治疗方法，主要还是对症治疗，可以用一些营养神经的药物，如果畸形严重可选择矫形手术，再配合饮食方面的调配，中医治疗可根据不同的分型有不同的治疗原则，需辨证论治，如果是气虚血瘀证，则需要活血化瘀治疗。

腓骨肌萎缩症表现为缓慢进展的四肢远端进行性肌无力和肌萎缩，常伴脊柱侧弯、弓形足、锤状趾、呈跨阈步态、腱反射消失及四肢远端深感觉障碍等。有些患者还伴有听力减退或丧失、声带麻痹、膈肌麻痹、视神经萎缩、青光眼、瞳孔异常、共济失调等症状。建议及早治。