重症地贫严重时还可能影响身长发育。轻度不需治疗，重症的可视情况做切脾、输血等提高血色数，但都是阶段性的暂时治疗，要彻底治愈目前只有换骨髓。重症地贫缺少根治的方法，临床中、重型预后不佳，故在进行婚前检查和腹中胎儿产前基因诊断，避免下一代患儿的发生。