肌营养不良患儿多于3~5岁逐渐出现症状，婴幼儿期多无症状，患儿逐渐出现步态异常，行走摇摆，俗称鸭步，上楼困难，蹲下起来困难。从平卧位起来时，患儿往往先翻身呈俯卧位，先抬头，以双手扶膝盖、大腿，缓慢直起躯干，站立。现在有一种靶向修复，能针对肌营养不良进行迅速的治疗。

肌营养不良症是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群，包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪，临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。不同类型发病年龄也不一样。